Protagen蛋白质服务指导读者通过基因治疗发展的新兴领域
基因疗法在医学的未来扮演着越来越重要的角色。过程开发和质量测试还在国际机构的重点。今天,由于其特殊性非self-replicative病毒载体、腺相关病毒(装甲防护)是一个安全的方法提供感兴趣的基因。
创新型企业面临分析挑战找到最有效的方法的过程开发和标准化。有一个广泛的交付的重要质量属性向量需要紧密的基因治疗的疗效和生物安全控制。PPS建立了专门的测试包的描述和质量控制测试AAV粒子和组成蛋白质衣壳总成。
AAV基于基因疗法正在推动今天的发现和治疗已经发展的主要战略治疗遗传疾病。同时,监管机构的要求越来越多,当局要求广泛的分析描述药物载体(如衣壳加载、过程杂质)。因此,可靠的、健壮的、GMP-compliant分析方法和描述协议是必需的。具体分析化验需要执行生产力评估向量,向量纯度,生物活性和安全性。
根据20多年的分析,生物制药经验,我们可以解决客户的特定需求,迅速而有效的分析支持在整个生命周期的基因治疗产品和开发过程。作为一个提供全面服务的伙伴PPS提供了一个广泛的分析方法量化的强度/剂量AAV载体,充分量化和空粒子以及粒子携带DNA错误的封装。因此,我们的分析平台使我们能够确保身份、纯度、效力,最终产品的安全。证明是否感兴趣的基因存在于向量对侦查至关重要的生产过程以及正确的剂量对患者的评估。
作为一个很常见的例子——PPS可以提供矢量信息加载使用几种技术:
AUC分析特别是可以集成在现有流程检测向量加载特定步骤由constributes制造业和最终产品的质量。
图1:分析装甲防护的衣壳加载使用分析超速离心法(AUC)
“腺相关病毒制剂的质量控制是一个非常复杂的问题,对病毒载体/血清型或制定化合物,”斯蒂芬博士说Haberland,项目组长Biotherapeutical分析。“我们使用分析超速离心法不仅分析填充和空衣壳的相对数量AAV准备,而且识别部分和overpackaged物种。”
SEC-MALLS允许测试几个AAV产品的关键质量属性。
Haberland博士解释说:“我们的SEC-MALLS平台提供数据来衡量不同的参数在一个单一的运行,如分子量、capsid-particle浓度和empty-to-full比率。他们可以很容易地实现既定的生产过程作为一个正交和补充的方法,提供了数据验证整个AAV生产过程。不可或缺的,节省时间的工具,AAV制造、质量控制和监管方面的保证。”
通过我们的综合组合支持细胞和基因治疗的发展和执行项目从基础研究到临床阶段通过提供创新的、安全的和GMP-compliant CMC测试。我们的技术保证了安全、可靠的身份,分析效力,纯洁,和安全的起始原料,中间产品,向量和最终药品以及支持生产过程的开发和验证。
从质谱(体内cQA映射、肽图分子量测定、多糖分析)到高阶分析(DLS、DSC)和分析测试(例如,AUC,质高效液相色谱法、ELISA和qPCR方法,UPLC)
