NI006是一种研究性人单克隆抗体，专门针对错误折叠的转甲状腺素
临床阶段生物制药公司Neurimmune和阿斯利康罕见病集团Alexion签署了一项独家全球合作和许可协议，开发NI006，一种专门针对错误折叠的转甲状腺素的研究性人类单克隆抗体。该候选药物目前正处于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病(atr - cm)的Ib期开发阶段。
根据协议，Alexion将获得NI006开发、制造和商业化的独家全球许可。Neurimmune公司将获得3000万美元的预付款，并可能在达到里程碑后支付高达7.3亿美元的额外或有里程碑付款，以及合作产生的任何药物销售的中低青少年版税。它将继续代表Alexion完成当前的1b期临床研究，但Alexion将负责进一步的临床开发、制造和商业化。
“atr - cm的特点是错误折叠和聚集的转运甲状腺素在心脏的沉积。利用我们的反向转化医学技术，我们开发了一种人类单克隆抗体，专门针对ATTR来去除心脏中的淀粉样蛋白，”神经免疫公司的CSO Jan Grimm说。
该公司在淀粉样蛋白去除生物学方面积累了丰富的经验，并将其与ATTR淀粉样蛋白沉积引起的疾病相关的知识产权授权给Alexion。
“我们很高兴与Alexion合作开发这种潜在的疾病修饰抗体疗法，用于治疗atr - cm。鉴于Alexion在开发罕见疾病药物并将其推向市场方面的丰富经验，我们相信Alexion具有独特的优势，可以为患有这种毁灭性和危及生命的疾病的患者推进NI006，”Neurimmune的首席营销官Christoph Hock说。
