承诺在三年内提供超过1000万美元的资金
瑞士百健艾迪公司(Biogen Idec)成立了一个新的研究联盟，将确定治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新方法，也被称为运动神经元疾病。
该公司已承诺在三年内为财团成员的研究项目提供超过1000万美元的资金。
这项计划将补充和扩展该公司今年早些时候宣布的与杜克大学和哈德逊阿尔法研究所(Hudson Alpha Institute)的合作，对1000名ALS患者的基因组进行测序。
通过该联盟，每个参与的实验室将开展一个为期三年的研究项目。研究人员将定期会面，提供最新信息，分享他们研究中出现的信息和见解，并交流百健艾迪公司正在进行的工作的结果，这将有助于指导正在进行的研究活动。
ALS是一种很难理解和治疗的疾病
Biogen Idec高级副总裁、首席科学长、哈佛医学院细胞生物学教授Spyros Artavanis-Tsakonas说，ALS研究是Biogen Idec的主要关注领域，但事实证明，ALS是一种非常难以理解和治疗的疾病。新万博体育m
“我们相信，采取一种全面的方法，探索与肌萎缩性侧索硬化症发生和发展有关的许多变量，将加快我们确定可行药物靶点的能力，并将其用于测试。”
联合体成员有:
彼得罗·德·卡米利尤金·希金斯细胞生物学教授、神经生物学教授;耶鲁大学细胞神经科学和神经变性与修复项目主任;研究员，霍华德休斯医学研究所，耶鲁大学医学院。
Camilli博士将研究VAP蛋白家族在脂质调节和内质网应激反应中的一般作用，并确定受VAP- b蛋白致病突变影响的分子途径。
J.韦德·哈珀哈佛医学院分子病理学教授伯特和娜塔莉·瓦雷。Harper博士将专注于分析线粒体相互作用组的组织，以响应ALS突变蛋白，以确定与ALS相关的突变蛋白的表达是否导致线粒体质量控制系统的激活或抑制。
克里斯托弗·e·亨德森Gurewitsch/Vidda康复与再生医学、病理学、神经学和神经科学教授;哥伦比亚干细胞计划主任;运动神经元生物学和疾病中心联席主任;A.L.S.干细胞研究实验室项目联合主任;哥伦比亚大学。
亨德森博士将探索脊髓中运动神经元之间的差异
亨德森博士将探索脊髓中的运动神经元(在渐冻症中会被破坏)和眼球运动神经元(在渐冻症中不受影响)之间的差异，目的是找出可能对渐冻症提供保护的基因。
Arthur L. Horwich耶鲁大学医学院斯特林遗传学教授和儿科教授;研究员，霍华德休斯医学研究所，耶鲁大学医学院。
霍维奇博士将重点研究SOD1基因的作用，该基因与蛋白质错误折叠有关，并已被证明在ALS病理中发挥作用。特别是，该实验室将利用ALS小鼠模型探索错误折叠的SOD1蛋白是否能从受影响的组织扩散到正常组织。
李·l·鲁宾干细胞与再生生物学教授;哈佛大学哈佛干细胞研究所转化医学主任。鲁宾博士的工作使用基于干细胞的方法来了解神经退行性疾病。
鲁宾博士将开发SOD小鼠或人类运动神经元细胞系，捕捉早期病理变化，并使用这些细胞表型来识别影响疾病病理的类药物分子/途径，以确定潜在的治疗线索。
Marc Tessier-Lavigne总统;卡森家庭教授;洛克菲勒大学大脑发育与修复实验室主任。
Tessier-Lavigne博士的实验室将研究细胞死亡途径，并确定它们如何导致肌萎缩性侧索硬化症的运动神经元变性和疾病进展。
斯皮罗Artavanis-Tsakonas他将代表Biogen Idec监督该财团，并将领导该公司和他在哈佛大学的实验室的研究工作。他将在果蝇中使用高通量筛选，以确定影响由SOD1、TDP-43和FUS的致病形式的表达引起的ALS依赖表型的基因，并在人类和果蝇中确定与ALS相关蛋白相关的蛋白质复合物。
百健爱德正在研究治疗ALS的多种化合物，其中两种化合物处于临床前研究阶段
百健爱德正在研究治疗ALS的多种化合物，其中两种化合物处于临床前研究阶段。去年，该公司与杜克大学(Duke University)和哈德森阿尔法研究所(Hudson Alpha Institute)展开了研究合作。杜克大学和哈德森阿尔法学院将与具有渐冻症研究经验以及与该疾病相关基因的研究人员合作。
此外，该公司正在赞助与各种学术机构的研究协议，共同的目标是了解ALS从症状发作到诊断，再到治疗和预期寿命的共同过程。
百健爱德还向马萨诸塞大学医学院ALS冠军基金捐赠了50万美元，以提高人们对ALS的认识，并支持ALS和其他神经退行性疾病的潜在治疗方法的基础和临床科学研究。
