该公司将进行HQ质粒生产，以支持AP-4遗传性痉挛性截瘫的I/II期临床试验
美国制药公司查尔斯河实验室和慈善机构Cure AP-54宣布了一项生产合作。Charles River专门从事合同研发制造组织(CRO/CDMO)，将为Cure AP-4针对AP-4 HSP的I/II期基因治疗试验提供高质量(HQ)质粒DNA。
Cure AP-4的基因疗法于2016年由两名新诊断的AP-4 HSP (SPG47)患者Molly Duffy和Robbie Edwards的家人创立，旨在解决AP-4 HSP的根本原因，这是一种罕见的神经退行性疾病，旨在为患者提供一次性治愈性治疗。
AP-4 HSP，又称AP-4缺陷综合征，包括四个亚型:SPG47、SPG50、SPG51和SPG52。这些HSP亚型中的每一种都与一种有缺陷的常染色体隐性基因有关，这种基因会导致AP-4适配器复合物的失效。每个亚型的表型和预后极为相似。AP-4 HSP遗传疾病的患者通常表现出包括全面发育迟缓、小头畸形、癫痫、脑畸形和肌张力低(低肌张力)等症状。少数学会独立行走的患者往往会在几个月或几年后失去这种能力，因为他们会出现高张力(高肌肉张力)和肌肉痉挛。在目前确认的249例全球AP-4 HSP病例中，大多数患者随着疾病的发展，部分或全部四肢活动，且智力严重障碍。
此次合作将充分利用Charles River在质粒DNA生产方面的市场领先专业知识，特别是HQ质粒，它结合了GMP生产的关键特征和快速周转时间，以加快临床时间。DNA质粒是许多细胞和基因治疗的关键起始材料，并且持续供不应求。为了应对这种情况，Charles River最近宣布开设一个最先进的HQ质粒制造卓越中心，以解决这些供应短缺问题，并支持细胞和基因治疗领域不断增长的需求。
我们的目标是通过加速治疗和治疗的研究，并为患者的健康和康复提供至关重要的治疗支持，改善AP-4 HSP影响儿童的生活质量。
Charles River于2021年收购了Cognate BioServices、Cobra Biologics和Vigene Biosciences，扩展了其全面的细胞和基因治疗组合，包括CDMO能力，涵盖病毒载体、质粒DNA和从临床到商业供应的细胞治疗生产。
“有机会与Cure AP-4这样的团队合作，这正是我们从事这项工作的原因。Charles River公司副总裁兼首席运营官Birgit Girshick说:“在为严重缺乏服务的患者群体提供一种可能具有变革性的治疗方法方面发挥着微小但关键的作用，这让我们感到难以置信的自豪，我们为Cure AP-4团队实现下一阶段的目标感到兴奋。”
“我们拒绝接受我们的孩子所面临的暗淡的前景，我们决定战斗。我们的目标是通过加速治疗和治疗的研究，并为患者的健康和康复提供至关重要的治疗支持，改善AP-4 HSP影响儿童的生活质量。我们与Charles River的合作使我们更接近实现这一目标，我们很高兴开始与他们经验丰富的团队一起生产我们的治疗方法，”Robbie Edwards的父亲兼Cure AP-4总裁Chris Edwards说。
