来自Avomeen的Khanh Ngo Courtney讨论了生物制药公司在开始CMC之旅时应该记住什么
在发现一种新型生物制剂后，生物制造商必须开发一种高效、可靠和一致的工艺来扩大、测试和优化分子，以获得监管机构的批准和商业生产。
生物制剂带来了新的挑战，特别是罕见疾病或个性化药物，因为它们往往伴随着加快的监管时间表。
为了应对这些挑战，生物制造商必须有效地构建和执行可靠的化学、制造和控制(CMC)战略。
一个合理的CMC策略充分描述了分子的化学性质，以及它是如何和在哪里制造的，以及制造商将如何确保其正确和一致的生产。
制造商必须首先展示一种可靠和有效的方法来测试他们的化合物，包括稳定性测试和强制降解测试。然后，他们必须描述他们的制造和支持设施的设计，鉴定，操作和维护计划。总的来说，CMC涉及数十个步骤和大量资源来开发和执行。
许多生物制造商寻求加快他们的开发时间表，以尽快安全有效地将治疗方法带给患者。这给生物制造商带来了更大的时间压力，要求他们尽早考虑和规划他们的CMC战略。
小型生物制药公司比大型公司拥有更少的资源;因此，他们很难制定可靠有效的CMC策略。
例如，需要经验和行业知识来理解伴随CMC战略设计的风险。大型制药公司可以依靠他们的经验来制定一个计划，包括所有必要的测试、优化和验证步骤，而较小的公司需要确定如何利用他们现有的资源收集数据。
为了使过程更容易，许多生物制造商在各种产品管道中重新使用预先设计的CMC计划的部分。
此外，为了满足快速的监管期限，生物制造商必须在药物开发过程的早期证明他们的方法符合美国FDA的要求。
FDA将与生物制造商合作，确保他们的CMC工艺得到很好的定义，分子和疾病得到充分理解，配方得到优化。
但是，生物制造商需要留出足够的时间让这种情况发生;FDA可能会要求该公司对CMC策略进行广泛修订，以确保其符合他们的预期。如果生物制造商需要对CMC策略做出重大改变，可能会影响产品质量，并降低其产品进入市场的机会。
如果该公司最终无法遵守FDA的要求，该机构可能会撤销其市场许可，要求制造商暂停生产并处以罚款。
为了简化流程，生物制造商应在产品开发过程中考虑几种CMC策略，并优化其风险缓解方法，以满足监管机构和患者的需求。
这一过程应早于靶标开发时开始，并应贯穿产品配方和临床研究。保持警惕将使小公司能够避免在开发过程的后期出现意外，从而破坏生产并威胁到他们进入市场的机会。
强大的CMC策略针对每种化合物量身定制，并包括可靠的测试、严格的监测和细致的数据收集。公司必须监控其发展过程并识别潜在风险的来源。
它还必须在科学的基础上证明其所有决策，以消除工作流程中的风险并优化产品开发。制定CMC战略是一个复杂的过程，但在没有风险缓解计划的情况下，企业不应走捷径;否则，这可能会导致他们的生物制品许可证申请(BLA)面临挑战，并延迟向患者提供药物。
为了帮助他们制定精简的战略并避免这些问题，许多小公司选择与合同开发和制造组织(CDMO)合作。
如今，创新、灵活和新兴的生物制药公司在早期药物和生物制剂开发中发挥着更大的作用，这意味着FDA可能会在新药物和生物制剂的bla中看到更多的多样性。
有经验的cdmo可以帮助这些小公司与该机构进行沟通。cmdo不仅看到了各种各样的应用，而且他们也见证了FDA如何应对——这种洞察力可以帮助小型生物制造商制定基于风险的CMC策略。
生物生产商可以从CDMO的科学、技术和监管知识中受益。CDMO可以科学地证明每个组件和产品、公司的分析和验证方法、稳定性数据以及产品和工艺设计的设计和验证。总的来说，CDMO的指导将有助于公司满足FDA的规定。
建立CMC战略是昂贵的，如果没有成本控制，对一家小公司来说，这种支出可能会变得难以承受。cdmo可以帮助小公司管理成本。
CDMO可以计算每个CMC步骤的成本，以及每个决策将如何影响预算，这将使产品更容易进入市场。此外，通过节省额外的成本，小公司可以开始其他项目，并使投资组合多样化，以增加成功的机会。
小型生物制造商不应低估CMC战略的复杂性。尽管临床试验可能很强大，但如果没有稳健的CMC策略，生物制造商就无法进入市场。
生物制造商，特别是那些以前没有开发过产品的生物制造商，可以从与CDMO合作中获益良多，CDMO可以帮助他们进行这一过程。强有力的伙伴关系将有助于更快地将产品推向市场，并为一些患者提供获得缓解的唯一机会。
