经过多年的低批准率后，2012年有30多种新药获得了欧洲药品管理局的批准。尽管其中许多是小众产品，但也有一些是针对患者群体庞大的疾病，如糖尿病和各种癌症
在经历了几年的不景气之后，2012年EMA批准了30多种新药。莎拉·霍尔顿博士关注市场上的新进入者。
经过多年的低批准率，2012年有30多种新药获得了欧洲药品管理局的批准——如果算上疫苗，接近40种。然而，随着越来越多的“小众”产品被开发出来，很少有潜力成为非常大的卖家。
尽管如此，有许多新药物具有治疗影响大量人口的疾病的适应症，这些疾病非常需要新的和更有效的治疗方法，例如糖尿病。随着II型糖尿病在发达国家几乎达到流行病的比例，这些国家的饮食变得越来越差，生活方式也越来越久坐不动，因此确实需要新的治疗方法来更好地控制血糖水平。然而，开发糖尿病药物并不便宜——鉴于罗格列酮(文迪雅)的严重副作用，监管机构现在预计将进行更大规模的试验，这将增加在药物进入市场之前精确确定安全信号的可能性。
这并没有阻止制药公司在该地区开展业务，尽管通过合作来支付巨额成本的现象越来越普遍。百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)和阿斯利康(AstraZeneca)共同开发的dapagliflozin (Forxiga)就是一例。这是一种具有竞争性、可逆性、选择性和口服活性的人钠葡萄糖共转运蛋白2 (SGLT2)抑制剂。它的抗糖尿病作用是由于减少了葡萄糖在肾脏中的再吸收，葡萄糖通过尿液排出。考虑到文迪雅的崩溃，监管机构要求制定药物警戒计划，这也许不足为奇。
Dapagliflozin
赛诺菲的lixisenatide (Lyxumia)进入了一个已经繁忙的市场。胰高血糖素-1样肽(GLP-1)类似物模仿天然激素，并刺激胰岛素从胰岛释放。它还延缓胰高血糖素分泌，延缓胃排空和减轻体重。这种可注射的产品被设计成添加到现有的抗糖尿病药物或胰岛素中，以改善结果。
两种胰岛素本身的新版本也被批准，都来自诺和诺德。脱糖胰岛素(Tresiba)与人胰岛素受体结合，具有与人胰岛素相同的药理作用，但能更好地控制血糖，包括降低夜间低血糖的风险。与此同时，Ryzodeg是degludec胰岛素和天冬氨酸胰岛素的组合，天冬氨酸是一种速效胰岛素。它能更好地控制血糖。
Degludec(诺和诺德，Tresiba)具有与人胰岛素相同的药理作用，但能更好地控制血糖
Decitabine
不出所料，用于治疗各种癌症的新药数量最多。其中一些药物确实有可能对患者的前景产生重大影响，并且未来可能在其他肿瘤类型中获得进一步的批准。其中三种是用于治疗血癌的。来自Janssen-Cilag的地西他滨(Dacogen)是一种抑制DNA甲基转移酶的胞嘧啶核苷类似物，已被证明可以提高急性髓系白血病患者的存活率。
CTI生命科学公司的pixantrone (Pixuvri)，一种抑制拓扑异构酶II和DNA插层的抗肿瘤药物，被有条件批准用于非霍奇金b细胞淋巴瘤。
批准仍有条件，因为还需要更多的数据，但初步迹象表明
Pixantrone
这种类型的癌症利大于弊，目前还没有针对侵袭性复发性癌症患者的批准治疗方法。
第三种是武田公司的brentuximab vedotin (Adcetris)，是一种单克隆抗体偶联药物，用于复发或难治性CD30+霍奇金淋巴瘤患者。该药物的抗体部分brentuximab针对表达CD30+的肿瘤细胞，并将高效抗肿瘤剂单甲基auristatin E(也称为vedotin)传递给癌细胞。
在实体瘤方面，激酶抑制剂提供了丰富的药物靶点，这一领域的几种新药已获批准。例如，辉瑞公司的克唑替尼(Xalkori)选择性抑制间变性淋巴瘤激酶，或ALK，受体酪氨酸激酶，及其致癌变体。它还抑制肝细胞生长因子受体，也称为c-Met，酪氨酸激酶受体。它已被批准用于先前治疗过的alk阳性晚期非小细胞肺癌患者。
Crizotinib
Axitinib
辉瑞公司的第二种小分子抗癌药是另一种激酶特异性药物阿西替尼(Inlyta)。这表明用于预处理肾细胞癌的治疗，并且是血管内皮生长因子受体的蛋白激酶抑制剂。抑制vegf介导的内皮细胞增殖和存活。
诺华(Novartis)的相关药物ruxolitinib (Jakavi)是一种蛋白激酶抑制剂，其抗肿瘤活性源于选择性抑制参与信号传递的janus相关激酶，已被批准用于骨髓纤维化的治疗。这种情况是由于异常骨髓干细胞的增殖导致骨髓被纤维组织所取代。
Ruxolitinib
它可以是原发性疾病，也可以是慢性髓系白血病等其他疾病的结果。骨髓中产生新血细胞的能力受损，脾脏变大。Ruxolitinib能够将脾脏缩小至少三分之一。
两种新的生物抗癌药物也获得批准。罗氏的pertuzumab (Perjeta)是一种重组人源单克隆抗体，靶向人表皮生长因子受体2蛋白(HER2)的细胞外二聚结构域。这阻断了配体依赖的HER2与该家族其他成员的异二聚，包括EGFR, HER3和HER4。它还通过丝裂原激活蛋白(MAP)和磷酸肌醇3-激酶(PI3K)抑制配体启动的细胞内信号传递，以抑制细胞生长，从而导致细胞凋亡。它被许可与曲妥珠单抗和多西他赛联合使用，用于先前未接受抗HER2治疗的HER2阳性转移性癌症患者。
第二种药物aflibercept (Zaltrap)由赛诺菲在Regeneron公司的许可下上市，是一种融合蛋白，可以作为干扰血管生成过程的VEGF的诱饵受体。它适用于对奥沙利铂耐药或已进展的转移性结直肠癌患者的治疗，应与伊立替康、5-氟尿嘧啶和亚叶酸联合使用。
Aflibercept (Zaltrap)是赛诺菲在Regeneron授权下销售的一种融合蛋白，可作为干扰血管生成过程的VEGF的诱饵受体
同样的融合蛋白也被批准用于治疗湿性老年性黄斑变性。该药物由拜耳公司授权，以Eylea的名称销售，通过结合和抑制VEGF-A，并防止新生血管形成来干扰AMD的进展。
随着细菌对现有抗生素产生耐药性，对新抗生素的需求不断增加，去年阿斯利康公司(AstraZeneca)批准了一种这样的产品——头孢他林福沙米尔(Zinforo)。这是一种新的氧亚氨基头孢菌素，对甲氧西林抗性保留活性金黄色葡萄球菌该药物已被批准用于治疗复杂的皮肤和软组织感染，以及社区获得性肺炎。
Ceftaroline
另一种抗感染药物获得批准，但仅限于欧盟以外的地区使用。Shin Poong Pharmaceutical的Pyramax是一种固定剂量的组合，由青蒿素衍生物青蒿琥酯和吡咯啶(pyronaridine)组成。吡咯啶是一种抗疟药，已在中国使用了30多年。该产品是与Medicines for Malaria Venture合作开发的，尽管没有在欧洲使用，但还是获得了欧盟的批准，因为该委员会的科学意见可以在其他地方申请上市许可时使用。
真正的“第一次”来自于unique Biopharma的脂质基因tiparvovec (Glybera)。这是首个获得欧盟批准的基因疗法，旨在治疗严重或多发性胰腺炎发作患者的脂蛋白脂肪酶缺乏症，尽管饮食脂肪限制。这种罕见的疾病可能一百万分之一到两个人，无法产生足够的脂肪消化酶是由基因缺陷引起的。该产品使用腺相关病毒载体，将LPL基因的工作副本添加到肌肉细胞中，使酶的生产成为可能。
诺和诺德的catridecacog (Novothirteen)是另一种用于治疗缺乏症的药物，在这种情况下，患者先天性因子XIII a亚单位缺乏症。该产品是凝血因子的重组版本，当激活时，它交联纤维蛋白和其他蛋白质，通过赋予纤维蛋白凝块增加机械强度和抗纤维蛋白溶解来改善凝血性能。
与此相反，库欣病涉及一种激素的分泌过多——促肾上腺皮质激素——这反过来刺激肾上腺释放过量的皮质醇到血液中。它是由脑垂体上的一个小肿瘤引起的，患有这种疾病的患者会体重增加、高血压以及肌肉和骨骼的衰弱。对于那些无法通过手术治愈的患者，直到现在还没有被批准的治疗方法。诺华的Pasireotide (Signifor)是一种生长抑素类似物，能够降低甚至使尿游离皮质醇正常化。
Pasireotide
一些正在透析的晚期慢性肾脏病患者会出现高磷血症，三菱制药的colestilan (BindRen)旨在降低这些患者的血清磷浓度。它在胃肠道中不被吸收或代谢;相反，它是一种非钙非金属磷酸盐粘合剂。
慢性肾病患者可能遇到的另一个问题是缺铁性贫血。武田的阿魏氧醇(Rienso)是一种胶体铁碳水化合物的静脉制剂。当从复合物中释放出来时，铁要么进入细胞内铁库，例如作为铁蛋白，要么转移到血浆转铁蛋白，运输到红系前体细胞，准备并入血红蛋白。
在西方世界，肠易激综合症影响了多达五分之一的人口，但它很难治疗，并且会产生广泛的症状。Almirall公司的利那洛肽(Constella)是首个获得欧洲批准用于治疗IBS的药物。它被许可用于中重度IBS伴便秘患者的对症治疗。这种合成的14个氨基酸肽增加了肠道液体的分泌，从而加速了物质在肠道中的运动。
短肠综合症是一种不太常见的影响肠道的疾病。它要么是由于严重的肠道疾病，要么是由于手术切除了大部分小肠，由于在营养物质通过肠道时，肠道没有足够的营养被吸收，大多数患者依赖肠外营养，随之而来的所有问题，如潜在的感染，以及对生活方式的影响。奈科明的teduglutide (Revestive)促进肠道的修复和正常生长，增加绒毛高度和隐窝深度，从而保持粘膜完整性。它减少了对肠外营养的需求。
随着长期吸烟者年龄的增长，他们的肺部受到吸烟习惯的损害，慢性阻塞性肺病的发病率正在上升。两种新产品被批准用于缓解症状。诺华的Glycopyrronium溴化(Enurev Breezhaler)和Almirall的aclidinium溴化(Bretaris Genuair)都是抗胆碱能药物，可抑制乙酰胆碱引起的支气管收缩。
Ivacaftor
囊性纤维化是一种影响肺部的非常不同的疾病——它主要不是自己造成的，而是遗传的，囊性纤维化跨膜调节基因的突变允许过多的盐和水进入细胞，导致肺、消化道和其他器官中堆积厚厚的粘稠粘液。Vertex公司的ivacaftor (Kalydeco)适用于CFTR基因发生特定突变的患者。作为该基因的选择性调节剂，它通过增强氯离子的转运来恢复缺陷蛋白的功能，改善肺功能。
来自savent Pharma的Pegloticase (Krystexxa)被开发用于治疗严重的，使人衰弱的慢性痛风患者，对于那些更正常的黄嘌呤氧化酶抑制剂治疗不起作用，或如果它们是禁忌的。该产品是一种聚乙二醇修饰的重组哺乳动物尿酸酶，其工作原理是将血清尿酸降低到无法检测到的水平。
膀胱过度活跃是一种非常衰弱的情况，因为它导致需要频繁排尿。来自Astellas的Mirabegron (Betmiga)是β-3肾上腺素能受体的选择性激动剂，它存在于人类逼尿肌中。激活膀胱中的这种受体可以使膀胱底部的肌肉变平和变长，促进尿液储存并增加其容量。
Mirabegron
Perampanel
癫痫很难控制，卫材的一种新药perampanel (Fycompa)已被证明可以降低癫痫发作的频率。该药是突触后神经元上离子型AMPA谷氨酸受体的非竞争性拮抗剂，尽管其发挥抗癫痫作用的精确机制尚未完全了解。
另一种治疗神经系统疾病的产品——这次是精神分裂症——来自Alexza。洛沙平(Adasuve)是一种典型的抗精神病药，被认为是通过多巴胺D2受体和血清素5-HT2A受体的激动作用起作用。它对躁动有镇静作用，并抑制攻击性行为。
Lundbeck的Nalmefene (Selencro)旨在减少酒精依赖者的饮酒量。
洛沙平
许可用于饮酒风险高但没有物理戒断症状且不需要立即脱毒的人，它对几种阿片受体起作用，在m和d受体上具有拮抗活性，在k受体上具有部分激动剂活性。据信，它可以抵消急性酒精摄入引起的中脑边缘多巴胺释放的强化效应，从而减少酒精摄入量。
光化性角化病患者会出现癌前小的、粗糙的、鳞片状的、硬痂状的皮肤斑块，通常是阳光照射的结果。一种新的治疗方法以利奥制药公司的ingenol mebutate (Picato)的形式出现。该产品是一种抗生素和化疗药物，设计用于局部使用，并诱导局部病变细胞死亡。它还会引起以免疫细胞浸润为特征的炎症反应。
Nalmefene
最后是另一种用来去除皮肤变厚的产品，尽管形式非常不同。梯瓦的NexoBrid是一种蛋白水解酶的浓缩物，富含菠萝蛋白酶，从菠萝中提取，旨在去除烧伤伤口的焦炭。焦痂是覆盖在严重烧伤表面的厚而坚韧的坏死组织，如果伤口要愈合，要防止感染，就必须去除焦痂。通常，这是通过手术来完成的;NexoBrid提供了一种侵入性较小的方法来清除伤口，并加快愈合过程。
