爱思唯尔支持Findacure应对罕见病挑战

4 - 3月- 2016

公司将与英国慈善机构合作,为罕见疾病药物再利用计划提供信息学专业知识

爱思唯尔正在与Findacure合作,寻找治疗先天性高胰岛素血症(CHI)的候选药物。爱思唯尔研发解决方案将无偿提供信息学专业知识和建议,并通过其在线工具获取已发表的文献,为期3年,以帮助研究人员了解疾病的机制。

爱思唯尔将与Findacure及其合作者合作,分析和解释数据,以确定现有的具有治疗CHI治疗潜力的仿制药。

“CHI是一种严重影响年轻患者的可怕疾病。作为一种超罕见疾病,目前的治疗方案非常有限,”Findacure的科学官里克·汤普森博士说。新万博体育m“我们很高兴能有机会与爱思唯尔合作,从而推进我们重新利用研究的计划。这种合作的好处是巨大的。通过了解一种疾病的机制,并证明一种仿制药可能对该患者群体有明显的医疗益处,我们可以更容易地为关键的临床试验筹集资金,并为罕见疾病患者发现新的低成本治疗方法。”

爱思唯尔在该项目中的角色是通过文本挖掘和使用其在线研究工具,对CHI的生物学途径和结构进行分析,并分析已发表的文献,以进一步了解这种疾病。

该分析将使用Pathway Studio等工具进行,该工具能够分析和可视化疾病机制、基因表达、蛋白质组学和代谢组学数据,以深入评估CHI的生物组成。在罕见病领域,识别相关信息并在生物医学数据、临床试验和以患者为中心的来源之间建立联系具有挑战性。

对于迟发性脑炎来说,它影响婴儿这一事实使困难更加复杂,而关于婴儿这一患者群体的已发表文献的可用性有限。在这一分析之后,爱思唯尔将列出最有前途的、可以安全有效地重新利用的潜在治疗方法,支持Findacure为现有的可进行概念验证II期临床试验的仿制药创建强大的证据基础,最终目标是重新利用这些药物治疗CHI。

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特别是,爱思唯尔将对药物西罗莫司(Sirolimus)进行深入的文献分析。Findacure的一位研究人员参与了西罗莫司治疗弥漫性迟发性胰岛病变的第一个超适应症病例研究,这使得新生儿患者避免了近全胰腺切除术。

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