定向给药抗肌萎缩蛋白有可能成为治疗杜氏肌营养不良症的高效治疗方法
外泌体治疗公司Evox Therapeutics宣布已从杜兴英国获得65.5万英镑的资金。这笔资金将用于支持该公司基于外泌体的治疗平台的探索，在杜氏肌萎缩症的临床前模型中提供全长的肌萎缩蛋白或其较短的变体。
杜氏病是一种高度衰弱、进行性、肌肉萎缩的疾病，由缺乏功能性肌萎缩蛋白引起，目前尚无治愈方法。在Duchenne，给这些患者提供抗肌萎缩蛋白或其短变体有可能成为一种高效的治疗选择。
这项工作还将使我们能够探索外泌体定向输送到肌肉，这可能不仅对杜氏患者有益，而且最终对其他肌肉骨骼疾病患者也有益
Evox正在设计外泌体，即人体的天然囊泡传递系统，以使各种药物能够到达以前无法到达的组织和腔室，例如穿过血脑屏障将药物传递到中枢神经系统，细胞内蛋白质传递和肝外RNA治疗。Evox正在开发自己的基于外泌体疗法的专有管道，用于治疗严重未满足需求的罕见、危及生命的疾病。
Evox首席执行官Antonin de Fougerolles博士评论道:“我们很高兴能与杜氏英国公司合作，探索治疗杜氏患者的潜在变革性解决方案。我们将开展研究，评估我们的外泌体药物平台在这些患者中缺失或缺陷的功能性肌萎缩蛋白输送方面的潜力。这项工作还将使我们能够探索将外泌体定向输送到肌肉，这不仅对杜氏患者有益，而且最终对其他肌肉骨骼疾病患者也有益。”
