HIF-2α的抑制剂,据说治疗减少HIF-2α目标基因的转录和表达与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长
FDA已经批准了默克的Welireg治疗,口服低氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂,用于治疗的成年患者冯Hippel-Lindau (VHL)疾病需要治疗肾细胞癌(RCC)有关,中枢神经系统(CNS)可以,或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),不需要立即手术。
HIF-2α的抑制剂,据说治疗减少HIF-2α目标基因的转录和表达与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长。怀孕期间接触Welireg可导致embryo-fetal伤害,并且可以使激素避孕无效。它也可以导致严重的贫血和缺氧,可能需要停药或住院治疗。
“VHL病是一种罕见的和严重的情况。直到今天,没有系统性疗法批准帮助治疗病人被诊断为患有某种类型的VHL-associated肿瘤,”首席研究员Eric Jonasch博士说,研究004年和教授,泌尿生殖医学肿瘤学部门分工癌症医学、德克萨斯大学MD安德森癌症中心。“Welireg的批准,这是基于数据显示整体在三种不同类型的VHL-associated肿瘤反应率,解决了这个重大的未满足的需要通过引入新的选择医生和病人遭受这种疾病。”
“Welireg是第一个也是唯一一个通过系统性治疗某些类型的患者VHL-associated肿瘤,代表一个重要的新的治疗选择受这种罕见的疾病,”苏格兰人艾宾浩斯博士说,临床研究副总裁,默克公司的研究实验室。
”批准,非手术治疗某些类型的选择是有意义的帮助患者VHL-associated肿瘤,”斯里尼瓦桑Ramaprasad博士说,分子癌症治疗部分,泌尿道的肿瘤学部门,国家癌症研究所(NCI),首席研究员在研究和开发合作协议(CRADA)下,NCI担任网站在004年研究。
”004年的研究,近半数VHL-associated肾细胞癌的患者,以及大多数VHL-associated患者中枢神经系统可以或胰腺神经内分泌肿瘤,治疗与Welireg经历了各自的肿瘤大小的减少。FDA批准Welireg标志着一个重要的一步通过引入系统性疗法有可能改善当前某些类型的患者治疗范式VHL-associated肿瘤。”
默克公司正在努力优化生产允许可持续供应的疗法,以满足预期的美国需求。商业供应预计将在可在9月初。
