谢默斯·怀特讨论了迄今为止的旅程……
对于寡核苷酸原料药制造商来说，建立能力和可持续性解决方案在未来满足寡核苷酸日益增长的需求将是至关重要的。随着寡核苷酸在研究、诊断和药物开发中的新用途被发现，这些分子将需要越来越多的数量来满足对寡核苷酸日益增长的需求。
谢默斯·怀特(Seamus White)是Bachem的业务发展经理。在这次采访中，他讨论了公司如何简化制药和生物技术公司在寡核苷酸治疗方面的工作。Seamus分享了他对Bachem寡核苷酸研究的动机、迄今取得的成就以及这将如何转化为患者的转型利益的想法。
问:是什么促使Bachem在2008年决定涉足寡核苷酸领域?
答:以寡核苷酸为基础的药物因其在治疗罕见疾病方面的作用及其对慢性疾病的潜在治疗益处而日益得到认可。很可能随着这些分子得到应有的关注，需求将继续增长。
在Bachem，我们注意到这一领域的产能、成本效益和可持续性需求尚未得到满足。我们认为这是一个机会，可以利用现有的专业知识和设备来支持API的开发，并扩大我们的客户群。
作为研发和生产多肽和寡核苷酸的全球顶级企业，以及原料药制造商，巴肯希望为未来的患者提供解决方案和创新。
我们相信我们的工作将帮助我们的客户在这一领域取得重大的创新进展，并通过改善寡核苷酸的供应为更多的患者带来巨大的改善。
问:到目前为止，巴赫姆取得了什么成就?
我们的第一个行动是购买和安装合成自动化设备，并投入资源设计和创建一个独特的裂解和去保护系统，该系统用于数百克的复杂siRNAs合成。这使我们能够在2019年发布第一批用于临床研究的GMP批次。
该试验工厂将用于寡核苷酸的下游加工，其资格已于2021年确定，并将在GMP条件下提高单公斤范围内材料的加工效率。
另一个令人兴奋的发展是最近安装了我们的第一批大型设备列车。与其他制药和生物技术公司的合作已经开始，这条生产线是为寡核苷酸和合成多公斤批次的过程而设计的。
问:巴肯和其他在寡核苷酸市场经营的CMOs之间的关键区别是什么?
答:与Bachem的不同之处在于我们在药物创新、开发和制造方面拥有50年的经验，以及我们出色的以客户为中心的方法。随着时间的推移，制药和生物技术公司已经看到了我们的可靠性和可信赖性，在我们寻求满足他们的需求时，我们始终把他们的患者放在首位和中心。这种态度促使我们改变寡核苷酸市场的格局，并使我们的合作伙伴在可扩展性、成本效益和可持续性方面取得辉煌的成果。
问:你们在寡核苷酸生产过程中采用的关键创新是什么?
答:在过去的几十年里，我们一直致力于完善大规模固相合成、色谱纯化和冻干的专业工程方法。有些溶液可用于多肽原料药和寡核苷酸。
一个关键的例子是在连续色谱模式下使用MCSGP技术进行原油纯化。我们相信这项技术有潜力减少成本和浪费。更广泛地说，我们还利用我们科学家在固相合成和保护基团化学方面的知识和经验，开发多方面的解决方案，以提高寡核苷酸合成过程的可扩展性和可持续性。
问:您对寡核苷酸市场的未来有什么看法?
答:寡核苷酸药物在治疗罕见疾病方面的潜力正开始被认识到，FDA和EMA批准了14种药物。这一进展正在加速，目前约有200个临床和600个低聚基产品的临床前试验正在进行中。
我们希望支持我们的制药和生物技术合作伙伴开发和制造他们的低聚基疗法，以便他们能够跟上这个不断增长的市场，并真正改变患者的生活。
问:随着市场需求的增加，巴肯将如何应对?
答:简而言之，我们必须确保继续投资于我们的多肽和寡核苷酸制造能力和全球水平的能力。我们计划在未来几年投资价值5亿美元的新设备和生产设施，并在我们的Bubendorf工厂建设新的TIDES制造设施，这已经开始了。该设施将包括进一步的设备系列，以实现寡核苷酸原料药的商业规模生产。
问:您对寡核苷酸治疗领域有何预测?
答:展望未来，随着寡核苷酸疗法的使用不断扩大，寡核苷酸制造的可扩展性和可持续性方面的进展需求将变得越来越明显。Bachem最近开始了一项内部创新计划，以寻找这些解决方案。
我们开始观察到药物化学和寡核苷酸偶联的发展，以及分子的复杂性的增加，具有一系列偶联部分和主干修饰。这将允许用寡核苷酸药物处理肝脏外的新药物靶点。
问:在寡核苷酸治疗的未来，Bachem的地位是什么?
答:我们相信，Bachem能够帮助将寡核苷酸疗法的用途和效益从罕见疾病扩展到慢性疾病和其他疾病。这得益于我们在多肽、脂质、聚乙二醇等共轭化学方面的相关经验，以及我们的专家分析能力。我们希望我们的创新将为我们的客户和合作伙伴带来变革，当然，对患者也是如此。
