协作的团队进步小说USP30抑制剂开发潜在的治疗帕金森病
任务疗法获得了迈克尔·j·福克斯的资助帕金森氏症研究基金会(MJFF)。
公司在药物发现和开发工作,专注于选择性地针对deubiquitylating酶(配音)治疗神经退行性疾病,癌症和其他疾病高未满足的医疗需要。
这项研究给予支持的测试任务疗法的有效和选择性USP30-targeted抑制剂平移相关干细胞帕金森病模型。
模型是由理查德·Wade-Martins教授和他的研究小组在牛津大学。
帕金森病是一种慢性、退行性神经疾病,影响100人年龄超过60岁。没有客观的测试,或生物标志物,帕金森症,所以可以相对较高的误诊率。
的估计,因此患有这种疾病的人数各有不同,但是最近的研究表明,在美国,至少有一百万人和世界各地超过五百万,帕金森病。
USP30,线粒体相关的配音,已经涉及到的控制mitophagy——这个过程从细胞线粒体功能失调在哪里有选择性地清除。
线粒体质量控制的失败可能导致退化的高度活跃的黑质神经元在大脑中,从而导致帕金森病的病理机制。
USP30被抑制的研究任务疗法,看看这可以促进mitophagy,从而改善细胞的弹性和其他神经退行性疾病。
与理查德Wade-Martins教授科研合作的目的是测试任务的有效和选择性USP30抑制剂在一系列疾病模型——诱导多能干细胞(iPSC)派生从零星和家族性帕金森症患者。
莎莉尼·•帕德马纳班副MJFF研究项目主任,说:“USP30是更有前途的配音与mitophagy有关,在公布的数据和复合的可行性发展。”
“我们希望这种合作将促进我们理解的机制和后果USP30抑制帕金森病。”
