最近的新闻,美国食品和药物管理局(FDA)将要求细胞和基因治疗(CGT)开发人员提供更多的一致的证据与他们提交导致药品制造商推迟发展计划,致力于解决的问题的新方法。1Paradigm4 玛丽莲Matz,首席执行官和共同创始人,扎卡里·Pitluk,生命科学和医疗保健、副总裁报告
FDA已经提供了几种药品制造商要求的反馈更加一致的测量产品的特点,特别是企业所使用的测试来评估治疗的强度。
此外,一些开发人员不得不与FDA关于他们早些时候比较商业规模生产和临床制造业。1因此,许多公司正在推迟他们的提交时间表。
该机构还宣布计划更新他们的指导,具有较强的迹象表明更多的变化。2目前FDA建议考虑源材料(细胞和/或组织)从捐赠者和资本利得税的产品将如何制造(细胞在文化的扩张,减少病毒的步骤,制定、等等)。
提交过程要求完整、准确信息所涉及的设备制造和测试的药物应用的主题。
然而,资本产品一致的测量尤为困难,因为这些治疗依赖于生物材料,如病人细胞或病毒,因此,扩大生产可以复杂,因为每个样品必须被测试;这意味着有一个要求先进的方法对数据存储和分析不典型的其他生物制药过程(抽样的大型生产很多是很正常的)。
玛丽莲Matz
因此,详细结果的鲁棒性和跟踪生产过程中产量构成挑战。因此,资本开发人员评估药物提交这可能的转变意味着什么,以及审查新的工具来帮助满足FDA指导这些即将到来的变化。
资本拥有更大的潜力的潜力改善病人的生活复杂疾病与重大的未满足的需求。然而,该领域一直受到关键制造技术的局限性,向量设计能力和成本。
体外细胞处理方法需要优化和自动化之前就可以了。其他挑战包括描述复杂的材料,原材料和过程的可变性,知识有限的关键工艺参数(cpp)及其影响产品的关键质量属性(CQAs)。3
这个领域已经采用先进数据处理例程分析技术和开发人员使用统计方法评估他们的数据的准确性。
然而,数据的种类和体积(CGT制造业带来了新的重大挑战,因为每个样本直接连接到接收病人。
样本量不足和缺乏粒度意味着传统数据分析可以产生结果,缺乏必要的详细级别提高质量和识别不可预见的CQAs。
圣扎迦利Pitluk
目前FDA指导国家验收标准应该建立和合理的数据显示很多用于临床前和/或临床研究中,数据从许多用于证明生产一致性,数据从稳定性研究和相关开发数据。
晚期临床实验研究的主要目的是收集有意义的数据对产品功效,FDA建议验收标准收紧,以确保批量定义并持续生产。CGT制造商正在寻求满足这些期望通过使用新工具来处理非结构化数据,从而提高效率和解锁隐藏的价值。
多维数据已成功地用于各种应用在化学和生物化学工业,包括生物处理等任务监控和cpp的识别,以及在开发过程中评估过程的可变性和可比性,扩大和技术转让。
因此,药物开发人员认为这是一个潜在的工具来解决面临的一些挑战CGT制造工艺的发展,以及潜在的变化FDA指导。3
像整个生命科学领域,法国总工会发现过程包括收集和分析越来越大的数据集,要求它和计算的解决方案,提供人员灵活、可伸缩的和易于使用的工具来审问,使连接在大规模异构数据集。
除了数据的规模,拓展品种增加了这些分析的复杂性。但这些数据集往往太大,能有效地处理复杂的传统数据库管理系统。
进化和扩展数据集,CGT制造商需要使用一个交互式综合信息分析平台,可以规模化和适应经济化。
为了满足这种需求,Paradigm4下一代分析平台,揭示:分析开发,开发的存储和审讯数以万亿计的数据点,所以科学家们使用它可以很容易地提取所需的数据量FDA建立人际关系,不可能与基本数据存储/管理系统。
最近出版Paradigm4和百时美施贵宝公司的研究人员演示了如何快速的见解和理解可以使用一个可扩展的平台,集成了数学函数,可以经常与数十亿细胞——为稀疏数据而设计的。4分析数据库研究中使用启用多个细胞的选择和分析研究。
细胞可以选择使用单独的元数据标签,更复杂的层次本体筛选和基因表达的阈值范围,包括coexpression多个基因。标签选择细胞生物假说可以进一步评估测试。
一个例子包括识别最常见的细胞类型注释标签返回的细胞。在这种情况下,搜索是在几秒钟内完成,时间尺度有利于快速迭代和及时决策。本文展示了同样的方法有可能成为更广泛用于许多应用程序,包括资本产品和制造业。
近年来,资本成为现实了许多毁灭性的疾病的治疗。这个行业现在必须解决基因疗法是如何设计、开发和生产的完全集成先进制造技术,计算工具和开发能力。
新的数据分析系统可以利用多维数据的潜力,既满足FDA指导即将到来的变化,以及完善相关制造工艺和药物测试。
最近的事态发展在数据计算平台可以提供变革改善成本、规模和效率,这将有助于实现其全部潜力的基因疗法领域一系列治疗领域。
公司可以整合平台功能,提供更好的治疗,更低的成本和更广泛应用的技术驱动创新,加快交货的最终目标的安全治疗病人。
引用
