赫尔辛基集团和MEI Pharma宣布Pracinostat已获得欧洲药品管理局(EMA)授予的孤儿药称号，用于治疗急性髓系白血病(AML)。
赫尔辛基是一家专注于构建高质量癌症护理产品的瑞士制药集团，MEI Pharma是一家肿瘤学公司，专注于癌症新疗法的临床开发。
Pracinostat获得孤儿药的认定是基于AML患者治疗方法的稀缺，以及2016年12月美国血液学学会(ASH)年会上公布的2期阳性研究结果。
Pracinostat是一种研究性候选药物，目前正在与azacitidine联合用于治疗不适合接受诱导化疗的成年AML患者的3期研究。
EMA孤儿药指定是指在欧盟用于治疗罕见疾病的药物的地位(该疾病在欧盟的患病率不得超过万分之五)。
这一认定允许制药公司从欧盟提供的激励措施中受益，以开发用于治疗、预防或诊断威胁生命或慢性衰弱罕见疾病的药物。其中包括一经批准后10年的市场独占权，以及一系列其他监管优势。
赫尔辛基集团副董事长兼首席执行官Riccardo Braglia表示:“赫尔辛基对EMA批准Pracinostat为孤儿药的决定感到高兴。这一决定鼓励我们继续投入大量资源来加速我们的临床试验计划，目标是帮助那些正在与罕见和难以治疗的疾病作斗争的患者，例如AML，目前治疗方案很少。在Pracinostat用于AML患者的2期临床试验呈阳性后，芬兰政府最近启动了3期项目。”
MEI Pharma总裁兼首席执行官Daniel P. Gold博士说:“EMA的这一认定承认了Pracinostat在解决AML患者严重未满足需求方面的潜力。”
“这是Pracinostat全球发展战略中的又一个重要里程碑。”
2017年8月，芬兰赫尔辛基公司和MEI制药公司宣布，在新诊断的不适合接受强化诱导化疗的AML成人患者中，研究药物Pracinostat联合Azacitidine的关键3期研究中，第一例患者已被投入使用。
这项研究的主要终点是总生存期。次要终点包括，除其他外，形态学完全缓解(CR)率，细胞遗传学完全缓解和没有最小残留疾病的完全缓解。
在50例年龄大于或等于65岁、新诊断为AML且不适合诱导化疗的患者中，pracinostat和azacitidine的2期开放标签、单组、多中心研究结果显示，中位总生存期为19.1个月(95%CI: 10.0-26.5)， 1年生存期为62%，CR率为42%。这些结果于2016年12月在美国血液学学会(ASH)年会上发表。
