沃森-马洛流体技术集团(WMFTG) Flexicon公司战略实施经理Sade Mokuolu和产品经理Steven P. Adams写道，制药行业正面临着传统商业模式和对现有药物无反应的疾病和患者的治疗方法开发的重大挑战。
随着药物开发成本的上升和越来越少的重磅药物(最高销售额超过10亿英镑)进入市场，现有市场的激烈竞争和更严格的药物审批标准意味着制药公司的利润面临压力。1、2
因此，制药公司正转向个性化药物的前景，因为它们不仅提供了一个潜在有利可图的新领域，而且有望提供更好的治疗。
这种新的医学模式利用遗传学和生物信息学的进步，为受益最大的患者设计定制药物。
个性化药物是根据特定的基因谱量身定制的，需要详细了解某些基因和疾病之间的联系。
人类基因组计划(Human genome Project)等广泛的基因组数据库的建立使这成为可能，这使得研究人员能够绘制基因图谱，并创造出更有针对性的治疗方法。
那些有遗传倾向的人和那些患有孤儿病的人最有可能从这种精确的方法中获益;但是，更广泛的群体也将感受到这些新技术的影响。
正如我们在COVID-19大流行期间所看到的，最初为肿瘤学开发的mRNA技术迅速应用于安全有效的疫苗的研制。
萨德Mokuolu
个性化医疗的发展给制药公司带来了新的挑战——无论是在研发阶段还是在生产阶段。这种从批量处理到特定(小规模)处理的范式转变，给该过程各个阶段使用的技术带来了压力。
在竞争激烈的行业，企业面临着快速进入市场的压力，而且由于患者群体较少，投资回报率也较低。
但考虑到疾病管理成本、药物价格和结果成功率，患者和医疗保健提供者所能支付的费用是有限的。
尽管政府和医疗保健系统向制药公司施加压力，要求它们以更低的成本提供高效的药物，但公司需要收回与长开发时间和高流失率相关的高额开发费用。
因此，渴望获得早期市场领先地位的药物开发商正在寻求快速监管审批。3.监管机构已经证明，在大流行期间，这些快速审批是可能的，如果这些走廊能够保持下去，这种加速审批将对个性化药物产生重要影响。
史蒂夫•亚当斯
加快新药开发进度和降低成本的压力转化为生物加工行业面临的新挑战。
它不得不想方设法以比传统广谱药物小得多的规模，有效地提供高价值药物(通常是敏感的生物制剂)。这次大流行再次表明，在开发和批准的同时，生产有风险的药物可以大大加快时间表，并可能改变未来的药物开发进程。
用于治疗常见疾病的小分子重磅药物通常是大批量生产的，而个性化药物使用的是小批量生产，这导致每批成本要高得多。
例如，Kite Pharma的Yescarta和诺华(Novartis)的Kymriah等细胞疗法的价格分别为37.3万美元和47.5万美元。4每批这些疗法都需要大量的处理，并且只治疗一个病人。
这些成本意味着生物制造商越来越需要设计保护产品完整性、无菌性和防止任何交叉污染的设施。
灵活的设备为这些问题提供了完美的解决方案:设备经过预先消毒和验证，降低了污染的风险。组件可以在批次之间进行处理，节省时间并提供进一步的交叉污染控制。
目前，一些先进的自体疗法使用小型专业诊所来处理和提供治疗，这意味着小型设备是关键。与大型不锈钢设备不同，柔性系统需要更低的初始资本投资，加快部署和上市时间。
个性化药品需要比过去更小的系统。例如，一个典型的不锈钢生物反应器的容量可能为30,000 L，而用于目标生物制剂的一次性生物反应器更有可能在2000-5000 L范围内。
随着开发个性化药物的公司试图尽快进入市场，由于设备配置和工艺验证方面的问题，从小型设备过渡到大型设备的受欢迎程度正在下降。因此，组织正在“向外扩展”，以增加多个相同系统的生产能力。
此外，生物制造商正在寻求灵活的机器，允许快速转换时间和批量之间的定制。蠕动技术有助于实现这一目的，因为泵机构永远不会与药品接触。
只有预消毒油管的内孔，确保无菌，防止交叉污染，并使同一泵用于多个批次。这些高价值的药物通常也很脆弱;因此，温和的泵送动作是保护产品完整性和保持功效的关键。
填充加工技术是另一个例子，其中生物处理技术正在迅速发展，以满足这些不断变化的需求。许多生物制造商正在转向完全或半自动化系统，专门为5000个单位的小批量设计，以消除人为错误和任何相关的污染。
虽然看起来全机器人系统是最好的，但半自动化混合系统是另一个越来越受欢迎的选择;当产品无菌风险最大时，它们限制干预，但允许受控和合格的人工干预来解决小问题，而不影响整个批次。
这些填充整理机提供所需的自动化水平，以加速生产，保护产品质量和无菌性，所有这些都不需要大型生产设施。
重要的是，这些机器是专门为这一过程设计的，这意味着标准化的设置可以快速交付，帮助公司满足快速周转时间和加速审批流程。
这种自动化还促进了法规遵从性。在欧盟，附件1是最新的一套GMP监管指南，旨在通过与先进技术相一致的指导框架将污染风险降至最低。
屏障技术对于防止产品污染和保护机器操作人员免受潜在有毒试剂的接触都是必不可少的。
这项更新的法规指导制造商采用交钥匙解决方案，确保屏障技术、填充整理机械和环境监测的集成，将风险转移到需要提供验证证明的设备制造商。
正如我们在大流行期间所看到的，医学创新不是来自个人，而是依赖于跨行业、跨国合作，以尽快将挽救生命的药物提供给患者。
个性化药物也是如此，制药和生物技术组织必须与生物加工专家密切合作，设计和优化系统，从而提供这些疗法所依赖的高质量设备。
在传统的生物制造中，制药公司完全控制他们的生产过程。今天，随着灵活的一次性设备的兴起，趋势是供应商和客户之间的合作关系。
供应商必须满足客户对有保证的部件供应的期望。他们必须证明，在可预见的未来，他们的客户可以使用他们的系统来生产药物，并将供应中断的风险降至最低。
客户和供应商还共同努力，提供有关技术塑料安全性的高质量数据。他们正在就供应链的最佳实践进行合作，并将整个行业的客户要求标准化，以确保患者安全和有保障的药物供应。
个性化医疗有望改变制药行业。在接下来的几年里，业界必须团结起来，进一步推进生物制造方法，解决新出现的问题，尽快为患者提供这些改变生命的疗法。
参考文献
