中国制药公司药明康德(WuXi AppTec)发布的最新白皮书指出，RNA治疗的新时代已经开始
经过20多年的研究，随着Onpattro于2018年获得美国FDA和欧盟的批准，白皮书表明，我们现在可能会看到越来越多的疗法被用于患者。
特别是在过去十年中，在使rna的递送更加稳定方面取得了许多进展。事实上，目前有超过69家公司正在通过大约315项临床试验开发RNA疗法。
“最初，基于dna的方法在药物开发中受到青睐，因为不太稳定的RNA的传递技术不足。然而，在过去十年中，该领域取得了重大进展，与基于dna的治疗方法相比，RNA疗法提供了一种更灵活的方法来治疗各种疾病，”MiNA therapeutics首席执行官罗伯特·哈比布(Robert Habib)说，他是白皮书的专家撰稿人。
RNA疗法具有优势，因为它们进入细胞的细胞质，准备接管其蛋白质制造机制，而DNA疗法，如基因疗法和基因编辑技术，必须穿透细胞核来调节基因，并冒着改变基因组的风险。
该报告讨论了RNA疗法可能具有的巨大潜力，因为它们用于对抗疾病的各种不同机制——导致细胞中某些蛋白质的上调或下调。
RNA治疗包括反义和RNAi -短干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA) -信使RNA (mRNA)，自放大mRNA (samMRNA)和小激活RNA (saRNA)，以及使用小分子作为RNA调节剂的替代策略。
Arrakis首席执行官Michael Gilman博士强调了它们在未来十年可能产生的影响，他观察到:“85%的人类基因组被转录成RNA，只有3%翻译成蛋白质，其中许多无法被现有的治疗方式靶向。”
吉尔曼解释说:“因此，在这些不可食用的蛋白质和所有新兴的非编码rna生物学之间，有很多疾病生物学仍然是我们无法触及的。”“通过直接靶向RNA，我们可以将这种生物学应用于患者。”
为了探索RNA治疗的潜力和范围，药明anthexpress与Habib、Gilman以及其他四家开发靶向RNA药物的公司的领导者进行了交谈:STORM therapeutics首席执行官Keith Blundy博士;Karin Jooss博士，Gritstone肿瘤学执行副总裁兼首席科学官;新万博体育mPatrick Lu，博士，Sirnaomics创始人、总裁兼首席执行官;InteRNA Technologies首席执行官罗尔•沙普维尔德。
研究结果如下网上无锡快线官网
