SGS宣布支持Selecta Biosciences和Asklepios生物制药公司(AskBio)的SEL-399一期剂量增加试验，SEL-399是一种腺相关病毒血清型8 (AAV8)载体衣壳，不含含ImmTOR的转基因
SGS宣布支持Selecta Biosciences和Asklepios生物制药公司(AskBio)的SEL-399一期剂量增加试验，SEL-399是一种腺相关病毒血清型8 (AAV8)载体衣壳，不含含ImmTOR的转基因。
试验在SGS中央中心进行，SGS提供全方位的服务，包括监管支持、招募健康志愿者、项目管理、现场监测、药物监测、医疗监测、数据管理、安全数据办公室(处理开盲数据)、医学写作、PK和统计分析。
“在SGS，我们很高兴能够进行这项第一阶段试验。我们正在测试的研究药物是令人难以置信的创新，可能对遗传性疾病的治疗具有重要意义，”SGS临床研究医生Jonathan van Gucht说。
AAV基因疗法使用一种改良的、无害的病毒，即腺相关病毒(AAV)，将一种特定的基因引入患者的细胞，尽管在这项健康志愿者研究中，AAV是“空的”，不含基因。
从操作上讲，SGS CPU团队必须为研究对象管理一组独特的资格。例如，研究志愿者必须是AAV8抗体阴性，这意味着他们的血液中没有AAV8抗体。找到这种类型的志愿者是第一步，因为一些志愿者已经有了这些抗体，这是他们一生中经常接触病毒的结果。虽然SGS CPU拥有一个可供招募的大型志愿者数据库，但其他工作还包括创建一个aav8阴性数据库，以加快招募研究志愿者的能力。
一旦给药，人体就会产生针对AAV8载体的抗体，这种抗体会中和未来任何特定基因治疗的效果。通过在试验中使用ImmTOR, Selecta/AskBio团队将试图阻止这些抗体的产生，从而允许在患者体内重新给药。如果成功，这项研究可能是克服与基因治疗相关的常见障碍的重要第一步。
在用药的当天(和前一天)，必须在严格的时间间隔内按顺序执行一系列具体步骤。此外，通过检查多种安全参数，志愿者的健康状况会得到定期监测。
在当前COVID-19大流行加剧了对健康志愿者的严格要求和紧张的时间表的情况下，SGS团队为研究提供了专业知识和帮助。与我们经验丰富和训练有素的研究人员一起，我们期待这次研究取得成功。
