主任安德里亚特劳伯博士市场发展,制药,在最适条件制药公司,和Dena Flamm,业务发展经理,最适条件机械公司,把手指放在未来的脉冲
再生医学治疗已经迎来了一个新的时代。细胞和基因疗法可以用于有效地治疗以前不能治愈的疾病。
然而,我们能够生产他们经济工业规模提供这些疗法广泛大量的病人呢?
全球人口的大规模生产的药物仍然是在高需求;但是,越来越多的病人在当前研究的重点。
个性化或个性化医学的应用这一趋势将继续产生巨大影响医药行业在未来。
因此,新的治疗方法,如先进的治疗方法,包括细胞和基因疗法,扮演了重要的角色。今天,大多数的疗法关注罕见疾病的治疗;然而,有许多在努力扩展到广泛的疾病,如癌症和糖尿病。
一种罕见的疾病通常是确定为一种疾病,影响着全世界10000人少于五个。
尽管每个特定条件的罕见,全世界超过3亿人生活在一个7000目前确定的罕见疾病。
同时,只有5%有fda批准的治疗。1目前的治疗方法领域的先进疗法有可能治疗甚至治愈很多。
虽然这些特色疗法的成本是巨大的,IQVIA,人类的数据科学研究所预计,这些费用不会大幅升级支出的增长,因为这些专业产品只适用于小的患者群体,因此在小批量生产规模。2
除了这一事实将会有许多特色疗法在市场中,新方法治疗广泛的疾病已经在人类早期临床试验——以及他们批准和随后的可用性将逐步进行。
仅去年一年(2020),17个突破性的治疗被美国FDA批准的…更预计6月30日。3这些新的产品的开发主要是由肿瘤疗法。
去年,专业药物支出总数的30%是由于肿瘤在发达市场,预测到2024年增加了51%。2
因此,市场的特色疗法,包括先进的疗法,是我们目前的制药工业中占有的比重越来越大。
建立在几十年的勤奋研究、先进的疗法,或制药巨头诺华喜欢称之为,“医学新领域”,下一步是在个性化治疗。
基因发挥特别作用在我们的生活中,当他们改变或缺失,导致疾病。先进的方法治疗药品(ATMPs)是治疗疾病和疾病的根源。
这包括基因治疗、细胞治疗和组织工程产品旨在增强,修理、更换或再生器官,组织,细胞,基因和在体内的代谢过程。
与传统医学,往往需要很长一段时间,大多数细胞和基因疗法被设计为一次性治疗病人。
通过使用突破性的科学发现和技术,ATMPs创造变革,永久的治疗和潜在治疗人类的一些最严重的疾病,其中许多是无法用传统的方法。
这就是为什么,在医学领域,对细胞和基因治疗有很高的期望。
之间的一个区别是由体内基因疗法,可以专门修复遗传缺陷(例如,病毒载体)和细胞疗法如CAR-T细胞,转基因的细胞能够治愈癌症。
第一个CAR-T细胞产品——比如Kymriah(诺华)和Yescarta(风筝/基)和病毒载体等产品Zolgensma (AveXis /诺华)和Luxturna(火花疗法/罗氏)——已获批准…结果是有前途的。
有一个丰富的管道为制药和生物技术公司,和防渗墙的市场研究数据显示,在医学新时代已经开始。
根据再生医学联盟,一个国际multistake-holder网络拥有超过350名成员,有超过1000细胞和基因疗法进行临床试验,在2019年底,其中大部分是在二期临床阶段。4
美国食品和药物管理局预计,10 - 20新的再生疗法,包括细胞和基因疗法,将在未来5年每年批准。5
新注册这个巨大的上升将导致细胞疗法的市场份额的增加,从13亿到2017年的大约€€130亿到2025年。
在2017年至2025年之间,强大的复合年增长率(CAGR) 33.2%。6这戏剧性的增长要求创新技术,使工业生产中小批量大小和有成本效益的技术,目前不可用。
这个行业目前面临着许多挑战。研究与开发(R&D)在临床研究通常需要数年的时间,FDA批准或EMA,需要巨大的成本。
缺乏资金在早期阻止创新产品进入市场,在政府法规和违规行为研发限制研究活动,从而阻碍经济增长。
此外,生产技术在早期临床阶段并不适合商业生产比例更高。在细胞治疗领域,尤其是对自体疗法,我们谈论一个扩展功能,而不是扩大。
小批量大小,甚至一个病人批单独生产,导致高成本。
例如,小说转基因细胞疗法如Kymriah Yescarta,这代表了目前批准CAR-T细胞疗法的一些市场上产品,定价在300000美元和500000美元之间。
作为药品制造商正在向同种异体干细胞——也就是说,干细胞捐赠而不是病人自己的细胞与自体过程——缺乏足够的捐赠者可能会妨碍细胞培养和随后的药物开发。
目前,生产这些有价值的药物仍然是非常昂贵和耗时的…主要是在实验室规模进行。
“我们已经收到越来越多的询盘关于自动化生产和灌装的解决方案,”报告Juergen Rothbauer、最适条件制药公司的董事总经理GmbH,德国生产解决方案提供商和填充/完成的细胞和基因治疗。
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