A型血友病是一种罕见的遗传性疾病，患者的血液不能正常凝结;这是由缺乏VIII因子引起的，VIII因子是参与凝血级联的蛋白质之一
大约每5000个男性中就有一个出生时带有这种基因突变，尽管这种基因突变在女性中要少见得多。
除了出血问题，患有这种疾病的人还会经历疼痛和不可逆的关节损伤。
因子VIII蛋白由F8基因编码。它在肝窦细胞以及身体其他部位的内皮细胞中产生。正常情况下，它在血液循环中与血管性血友病因子结合，使其失去活性。当血管受损时，活性蛋白质被释放出来，启动级联反应，导致血栓形成。
治疗依赖于因子替代疗法，使用来自捐赠血浆的因子VIII或级联中另一种蛋白的重组版本(因子VIIA)。
瑞典孤儿生物vitrum公司已经开发出了一种替代药物，它正在与赛诺菲联合进行商业化。
Efanesoctocog alfa是一种重组融合蛋白，设计用于分离循环中的血管性血友病因子VIII;使用该公司的XTEN多肽延长了它的半衰期，这减少了在早期尝试制造重组因子VIII产品时被证明存在问题的半衰期限制。
一项使用血友病A患者血浆的实验室研究表明，在促进损伤后纤维蛋白凝块形成和血小板聚集方面，它与重组因子VIII具有相似的功效，两者的凝块形成能力被证明是不可区分的。1
在一项评估其安全性、耐受性和药代动力学的I期研究中，重复剂量给予先前治疗过的严重血友病成人。2
总共有24名受试者每周给予4次50或66 IU/kg的fananesoctocog alfa。给药后3 d，低剂量组平均活性为46%，高剂量组平均活性为69%;该药物耐受性良好，没有安全问题或出血。它在给药后3-4天内提供了接近正常范围的高、持续的因子VIII活性。
III期试验的结果也已被报道。3.该试验包括159名以前接受过治疗的严重A型血友病患者和至少12岁的青少年。
先前接受因子VIII预防的患者给予50 IU/kg剂量，每周一次，持续52周;先前接受按需治疗的患者按需给予相同剂量的治疗，持续26周，然后再进行26周的每周一次相同剂量的预防治疗。
每周给药具有临床显著的出血保护作用。在第一组中，患者内比较显示，与先前的因子VIII预防相比，出血保护更好，大多数出血通过一次注射得到解决。每周一次的剂量可给予高持续的活动，并与身体健康基线的显著改善相关。最常见的不良事件为头痛、关节痛、摔倒和背痛。
参考文献
