梗阻性肥厚型心肌病(HCM)是一种慢性进行性疾病,心脏肌肉的过度收缩,加上减少左心室的填充能力,可能很难让血液流通
它可以在任何年龄和发展是遗传在大约50%的情况下。阻塞性疾病的形式,左心室流出道成为扩大心肌阻塞,因此与中风的风险增加有关,心脏衰竭,心房纤维性颤动,偶尔,心脏性猝死。
治疗方案仍然有限,依赖药物,如β受体阻滞剂,钙通道阻滞剂和丙吡胺,但他们常常受到副作用的困扰,解决不了一个潜在的疾病。可能是由百时美施贵宝针对疾病的治疗。
Mavacamten心脏肌凝蛋白的变构调制器。它已经被证明可以降低心肌收缩性通过抑制过度myosin-actin横桥形成导致hypercontractility和左心室肥大。1
251年第三期临床试验患者症状性阻塞性HCM,受试者mavacamten或安慰剂30周,连续超声心动图。2、3总的来说,81%的人给予mavacamten显示完整的决议二尖瓣收缩期前运动30周后(与之相比安慰剂组的34%)。
它也改善舒张功能指标,包括左心室容积指数。这和其他改进与氨基端pro-B-type利钠肽的减少有关,心肌壁压力的生物标志物。总的来说,改善症状,运动能力和左心室流出道梗阻。停止治疗后才增长恢复到基线。
广泛的长期结果的随机、双盲、安慰剂对照的III期试验通过新闻稿已报告。公司报道,试验,涉及100多名患者,与阻塞性症状HCM的成年人,他们有资格成为间隔减少治疗(SRT) - 128周的给药后满足了主要终点。
其潜在的non-obstructive HCM的形式也被评估。在第二阶段的一项研究中有症状的疾病,患者59受试者随机获得药代动力学调整剂量的mavacamten实现等离子体水平的200或500 ng / mL或16周的安慰剂,紧随其后的是为期8周的冲刷。4
初始剂量5毫克/天的剂量滴定在星期6。约10%的给药经历了严重不良事件相比,21%的人给予安慰剂。总的来说,治疗患者的临床改善显著大于安慰剂组,显示其潜在的病人组中。
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