慢性自身免疫性疾病重症肌无力影响负责眼球运动、呼吸和运动的骨骼肌
这种神经肌肉疾病会导致肌肉无力和疲劳，免疫系统通过产生抗受体抗体错误地攻击肌肉受体，特别是那些靶向抗乙酰胆碱受体(AChR)和抗肌肉特异性激酶(MuSK)的抗体。
阻断或破坏这些受体意味着信号无法从神经传递到肌肉。在全身性重症肌无力(gMG)中，患者逐渐开始出现肢体无力、眼睑下垂和复视等症状，再加上呼吸、语言、咀嚼和吞咽问题。虽然这种情况通常可以用现有的治疗方法来控制，但仍然需要替代疗法。
Nipocalimab是一种潜在的新疗法，由Momenta公司开发，目前由Janssen公司开发。
它是一种高亲和力、完全人源性、糖基化、无效应的IgG1抗fcrn单克隆抗体，可干扰IgG的结合，使其发生溶酶体降解，降低血清总IgG和致病自身抗体水平。
希望它能改善神经-肌肉信号和肌肉功能，从而缓解gMG的临床症状和体征。
一项随机、双盲、安慰剂对照的首次人体研究在50名健康志愿者中进行。1每周多次给药15或30 mg/kg可使IgG平均比基线减少约85%，并在24天内保持在75%。耐受性良好，无严重不良反应。
一项随机、安慰剂对照的II期研究观察了68例中度至重度gMG患者的安全性、耐受性和疗效，这些患者对现行标准治疗的反应不足。2
受试者每隔一周通过静脉输注给予抗体或三剂抗体中的一剂，持续8周，随访期结束后，可进行单独的开放标签扩展研究。
它使血清总IgG和抗achr IG自身抗体大幅快速降低，这与病情的进展有关;在接受抗体治疗的患者中，所有剂量的症状都得到了快速改善。
与安慰剂组的15%相比，52%的治疗患者报告了持久反应。没有因不良事件而导致停药，感染和头痛的发生率与安慰剂组相当。
该抗体也正在研究作为一种潜在的治疗自身免疫性溶血性贫血的方法。在对健康受试者进行的一期研究中，已证明它可以穿过胎盘，目前还在对有溶血性疾病风险的孕妇的胎儿和新生儿的溶血性疾病进行研究。3.
参考文献
