遗传性疾病杜氏肌营养不良症(DMD)导致骨骼和心肌的慢性进行性损伤，导致过早死亡
目前的治疗标准依赖于针对糖皮质激素受体的抗炎皮质类固醇，但长期使用会导致包括骨质流失在内的副作用。
瑞士Santhera公司正在开发一种替代药物，这种药物对类固醇的骨架进行了改造，从而保持了积极的作用，但减少了副作用。1
这被认为是去除受体-配体氢键的结果。它被认为是一种部分激动剂。在133名4-6岁的男孩中进行了一项试验，这些男孩患有遗传证实的DMD，之前没有接受过皮质类固醇治疗。
随机，双盲临床试验，对照安慰剂和强的松。2患者分别给予2或6 mg/kg的vamorolone, 0.75 mg/kg的强的松或安慰剂，持续24周。主要运动结果评估包括从仰卧速度开始站立的时间、6分钟步行距离和跑或走10米的时间。
共有114名男孩完成了治疗。高剂量vamorolone达到了从基线时间到站立速度变化的主要终点，也达到了其他几个主要终点。
服用强的松的男孩骨转换指标下降，但服用vamorolone的男孩没有。所有三个治疗组均导致肾上腺功能不全增加。
在一项为期30个月的非随机对照开放标签扩展试验中，46名年龄4.5-7.5岁的DMD男孩参加了一项为期24个月的长期扩展研究，vamorolone的剂量增加到2.0或6.0 mg/kg。3.
主要结果是从剂量发现基线到扩展研究结束的站立速度时间变化;41名男孩完成了这项研究。在30个月内接受至少2.0 mg治疗的21名患者中，从基线到30个月的平均流速下降了0.206至0.189上升/秒，这些参与者与接受糖皮质激素治疗的历史对照组匹配参与者之间没有统计学上的显著差异。4
因此，这种药物与维持肌肉力量和功能有关。它在最高剂量下耐受良好，与给予vamorolone的患者相比，有显著的生长延迟。
参考文献
