重症肌无力是一种罕见的疾病，是一种自身免疫性疾病，会导致肌肉无力，尤其是面部、眼睛和控制吞咽的肌肉无力
患者会出现眼皮下垂、复视、说话和吞咽困难等症状。呼吸所需的肌肉也会受到影响。这是免疫系统产生的抗体破坏肌肉-神经连接处的尼古丁乙酰胆碱受体的结果，防止神经触发肌肉收缩。
治疗通常使用乙酰胆碱酯酶抑制剂或免疫抑制剂。
UCB正在开发另一种更具体的治疗方法。补体激活是抗体功能的关键中介，是疾病病理的重要驱动因素;大环肽zilucoplan是一种补体C5抑制剂，正在研究用于治疗乙酰胆碱受体自身抗体阳性的泛化MG。1
在一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验中，44例乙酰胆碱受体自身抗体阳性、中重度疾病的广广性MG患者按1:1:1的比例皮下注射0.1或0.3 MG /kg zilucoplan或安慰剂，持续12周。2
终点是从基线到第12周定量重症肌无力(QMG)评分和MG日常生活活动评分(MG- adl)的变化。在试验开始时，参与试验的患者QMG至少为12。
给予较高剂量的患者的QMG评分较基线平均至少降低6.0,MG评分平均至少降低3.4。低剂量的结果也有统计学意义，但起效较慢，不太明显。高剂量组的患者均不需要抢救治疗(静脉注射免疫球蛋白或血浆交换)，而低剂量组的1名患者和安慰剂组的3名患者则需要。
该药被发现具有良好的安全性和耐受性。
一项针对广泛性MG患者的安慰剂对照III期试验也通过新闻稿发布了积极的顶线结果;他们每天皮下注射0.3 mg/kg的zilucoplan(来自II期研究的较高剂量)或安慰剂，持续12周，主要结局是mg - adl评分较基线发生变化;次要终点包括QMG评分。
该新闻稿报道说，主要终点已达到，所有次要终点也已达到。它的耐受性很好，没有出现意外的安全发现。因此，该公司现在计划申请监管部门的批准。
参考文献
