库欣病是一种罕见的疾病，患者的肾上腺分泌过多的激素皮质醇
它是由垂体瘤引起的，垂体瘤会导致过多的促肾上腺皮质激素释放，这种激素会导致肾上腺产生皮质醇。患有这种疾病的患者可能会出现2型糖尿病、高血压、肺部和腿部栓塞、骨折以及免疫系统减弱等问题。
诺华(Novartis)开发了一种治疗方法:osilodrostat。1这是通过阻断酶11- β -羟化酶起作用的，该酶催化皮质醇合成的最后一步。它是为那些不能接受脑垂体手术(通常的治疗方法)的患者设计的，或者是为那些做过脑垂体手术但仍有疾病症状的患者设计的。
在一项概念验证研究中，12名患者被给予4毫克/天的两种等量的奥西利陀罗酮，剂量每14天增加到10、20、40和100毫克/天，直到尿游离皮质醇(UFC)水平正常化。2
在这一点上，剂量一直维持到研究的第70天。所有患者均达到正常UFC水平;停止治疗2周后，UFC再次升高。它通常耐受性良好，最常见的不良反应是疲劳、恶心和头痛。
在一次扩展中，这些患者中有4人加上15名新患者，在之前的随访组试验中以倒数第二个有效和可耐受剂量给予该药物，每天两次，新患者以4 mg/天给予该药物，并每2周增加到10、20、40和60 mg/天。3.10周时总有效率为89.5%，22周时为78.9%。
一项III期研究也在137名成年库欣病患者中进行。在最初的24周，单臂，开放标签部分，患者给予2 mg每天两次的起始剂量，可增加至30 mg每天两次。
24周后，大约一半患者的皮质醇水平恢复正常，71名不需要进一步增加剂量的患者接受了药物或安慰剂，进行了为期8周的双盲戒断研究。
最后，仍在服用该药的患者中有86%的皮质醇水平正常，而安慰剂组只有30%。最常见的不良事件为肾上腺功能不全、头痛、恶心、呕吐、疲劳和水肿。
参考文献
