原发性免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的获得性自身免疫性疾病。大多数患者具有针对血小板及其前体巨核细胞的致病性IgG自身抗体
这些抗体清除和破坏循环血小板和新形成的血小板，使患者有出血、自发性挫伤和极度疲劳的倾向。新诊断疾病的护理标准是用皮质类固醇治疗或静脉注射免疫球蛋白。
随后，他们可能会接受血小板生成素激动剂、免疫抑制剂、利妥昔单抗甚至脾切除术的治疗。
UCB正在开发另一种潜在的治疗方法。rozanolihizumab是一种人源单克隆抗体，可与人抗新生儿Fc受体(FcRn)结合，阻断其与IgG的相互作用。1这抑制了IgG的再循环，从而诱导致病的IgG自身抗体的去除。
在一期试验中，49名健康受试者随机接受1,4或7mg /kg或安慰剂，静脉注射或皮下注射。2
最常见的治疗产生的副作用，头痛，是剂量依赖性的，在那些静脉给药的受试者中更为突出。在最高IV剂量组中，有四名受试者发生了严重的治疗不良事件:三名受试者头痛，四名受试者背痛。
两种方法均可观察到持续剂量依赖性的血清IgG浓度降低。
一项开放标签II期研究也有报道。总共有66例持续性或慢性原发性ITP患者接受了15 - 21mg /kg的累积剂量，并通过皮下注射，每隔一周给予多次剂量(5次4mg /kg, 3次7mg /kg, 2次10mg /kg或15或20mg /kg作为单次剂量)。3.
治疗结束后对受试者进行8周的监测。共有51名受试者报告了至少一次不良事件，均为轻度至中度;最常见的是高剂量的头痛，并不是所有的都被认为与治疗有关。
无不良事件导致停药。观察到快速、大量的血小板增加，与IgG的大量减少有关。到第8天，在15和20 mg/kg单剂量组中，超过一半的人达到了临床相关的血小板反应，这与最低的平均IgG水平相吻合。
该药也被研究作为其他由致病的IgG自身抗体驱动的自身免疫性疾病的潜在治疗方法。这些包括重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病。在美国和欧洲，该药已被授予孤儿药称号。
参考文献
