新的潜在的治疗策略thrombocytopoenia包括non-peptide兴奋剂被卫材发达
如果血液包含一个低能的血小板数量,thrombocytopoenia随之而来,凝血抑制,增加出血的风险。有许多原因,从骨髓衰竭到身体破坏血小板或脾脏存储太多。根本原因可能是一种疾病(白血病或慢性肝病),遗传条件或维生素缺乏等其他的可能性。
一个潜在的治疗策略是烦恼促血小板生成素受体。第一次尝试这涉及生物制剂——重组人促血小板生成素和截断,non-glycosylated形式。都没有在试验一些健康受试者发达抗体中和内源性促血小板生成素。
新的潜在的治疗没有序列同源性与天然激素,包括non-peptide受体激动剂avatrombopag,被卫材发达。1随机,双盲,安慰剂对照,发现二期试验剂量慢性免疫thrombocytopoenia患者64患者至少有一种治疗注射药物剂量的2.5,5.0,10或20毫克/天或安慰剂。2
有剂量依赖性反应的试验中,与安慰剂组中没有反应,反应在治疗手臂从2.5毫克组2的15到12 15最高剂量组。这是一般耐受性良好。
在六个月的扩展研究353名受试者完成了试验,原剂量给蒙蔽了如果他们反应,如果他们没有,他们开始在开放标签10毫克剂量,增加了10毫克每两周根据反应,在无最多40毫克,在急救员20毫克。总共有53%的受试者达到持久的血小板反应,36%的速度在以前无应答器组的72%。三分之二的主题经历了出血。三期试验正在进行中。
引用
1。m . Fukushima-Shintaniet al . Exp。内科杂志。2008年,36,1337年
2。j . Busselet al . Haematologica2011年,96年(,(2),525
3所示。j . Busselet al . Haematologica2011年,96年(,(2),221
